羊水衍生干細(xì)胞治療威爾遜氏病療效顯著

羊水來(lái)源的干細(xì)胞(AFSC)具有間充質(zhì)和神經(jīng)干細(xì)胞的特征，可從羊水或羊膜中提取。研究表明，它們能夠分化為神經(jīng)系統(tǒng)。

威爾遜氏病 (WD) 是一種常染色體隱性遺傳病，由ATP7B基因突變引起，該基因是一種跨膜銅轉(zhuǎn)運(yùn) ATPase。ATP7B 缺乏會(huì)導(dǎo)致肝臟銅排泄到膽汁中的量減少。過(guò)量的銅會(huì)在各種組織中積聚，最常見于肝臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)，臨床表現(xiàn)為大腦和肝臟損傷和功能障礙。

現(xiàn)有的 WD 治療方法主要包括螯合銅或阻斷銅吸收。盡管 WD 管理取得了顯著改善，但目前的 WD 療法仍然存在局限性。標(biāo)準(zhǔn)治療受到療效有限、安全問(wèn)題、每日多次給藥和不依從性等因素的限制。

因此，需要開發(fā)新的治療策略來(lái)管理 WD。干細(xì)胞療法被證明是一種治療退行性疾病的有前途的方法。多項(xiàng)臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，干細(xì)胞移植可部分糾正 WD 的異常代謝表型。許多研究表明，羊水干細(xì)胞 (AFSC) 是一種潛在的治療性干細(xì)胞來(lái)源。

羊水衍生干細(xì)胞治療威爾遜氏病

威爾遜氏?。╓D）在臨床上并不少見。然而，目前的 WD 療法存在局限性。干細(xì)胞療法治療 WD 的有效性尚未得到證實(shí)，盡管一些動(dòng)物研究表明干細(xì)胞移植可以部分糾正 WD 的異常代謝表型。

2024 年 2 月 14 日河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院、石家莊市第四醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊Sec. Gene and Cell Therapy上發(fā)表了題為Case report: Treatment of Wilson’s disease by human amniotic fluid administration的臨床案例報(bào)告。

在該病例報(bào)告中，研究人員介紹了干細(xì)胞對(duì)一名 WD 患者的治療效果。報(bào)告原文為英文，【干細(xì)胞與外泌體】團(tuán)隊(duì)編譯整理如下：

病例介紹：一名 22 歲的中國(guó)女性，在2019年被診斷患有 WD。現(xiàn)有藥物無(wú)法有效控制進(jìn)行性神經(jīng)精神癥狀。研究人員使用預(yù)先培養(yǎng)的干細(xì)胞治療患者。

研究人員首先收集了孕齡 19 至 26 周引產(chǎn)的孕婦的羊水，然后培養(yǎng) 2 小時(shí)以進(jìn)行干細(xì)胞擴(kuò)增。培養(yǎng)的羊水含有約 2.8 至 5.5 × 10^4 /ml 的羊水衍生干細(xì)胞 (AFSC)，經(jīng) 300 目尼龍網(wǎng)過(guò)濾后，以每分鐘 50 至 70 滴的速度靜脈輸注。

圖：培養(yǎng) 2 小時(shí)前(A)和培養(yǎng) 2 小時(shí)后(B)羊水干細(xì)胞的代表性形態(tài)。培養(yǎng)后可見小圓形干細(xì)胞擴(kuò)增。

輸注AFSC前，先后給予低分子肝素和地塞米松。患者共接受12次不同孕婦羊水移植，治療間隔視羊水供應(yīng)情況而定。干細(xì)胞治療后神經(jīng)精神癥狀逐漸改善，肌張力障礙（包括震顫、舞蹈癥、吞咽困難、構(gòu)音障礙和流口水）在隨訪1.5年后基本消失。

患者威爾遜病統(tǒng)一評(píng)分量表評(píng)分由72分降至10分。腦磁共振成像（MRI）顯示病變面積縮小，中樞神經(jīng)系統(tǒng)損害減輕，病變部分恢復(fù)正常。血清銅藍(lán)蛋白由未測(cè)升高至30.8mg/L，24小時(shí)尿銅排出量由171μg降至37μg。此外，AFSC移植對(duì)造血障礙也有所緩解。AFSC注射期間或之后均未出現(xiàn)不良反應(yīng)。

結(jié)論：該研究及另一項(xiàng)研究均表明羊水中含有多種類型的干細(xì)胞和各種生長(zhǎng)因子。該研究發(fā)現(xiàn)，在新鮮人羊水中培養(yǎng)2小時(shí)后，AFSCs可擴(kuò)增數(shù)倍。

該研究報(bào)告了一名神經(jīng)型 WD 患者，對(duì)于她來(lái)說(shuō)，現(xiàn)有藥物無(wú)法有效控制她在其他醫(yī)院就診的進(jìn)行性神經(jīng)和精神癥狀。通過(guò)輸注羊水干細(xì)胞可顯著改善 WD 患者的臨床結(jié)果，這一發(fā)現(xiàn)可能為有效治療 WD 提供一種新方法。

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