美國威斯康星麥迪遜大學(xué)官網(wǎng)16日發(fā)布公告稱,該??茖W(xué)家利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù),首次在實(shí)驗(yàn)室構(gòu)建出血液與大腦的屏障模型。發(fā)表在16日出版的《細(xì)胞·干細(xì)胞》雜志上的這一突破性研究,能幫助科學(xué)家認(rèn)識(shí)艾倫—赫恩登—達(dá)得利綜合征(AHDS)、阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等神經(jīng)性疾病的關(guān)鍵機(jī)理,并找到治愈它們的良方。
血液與大腦屏障是一把雙刃劍,這層由內(nèi)皮細(xì)胞組成的屏障,一方面能阻止血液中毒素和其他有害物質(zhì)入侵大腦;另一方面又能將治療大腦疾病的藥物和大腦正常發(fā)育所需的重要生物分子“拒之門外”,導(dǎo)致許多神經(jīng)性疾病無法治愈。盡管血液與大腦屏障如此重要,但科學(xué)家們至今無法構(gòu)建出用于研究這些疾病和相關(guān)療法的模型。
威斯康星麥迪遜大學(xué)化學(xué)和生物工程教授艾瑞克·舒斯塔帶領(lǐng)其團(tuán)隊(duì),利用AHDS患者的細(xì)胞培育出誘導(dǎo)多能干細(xì)胞,不僅重建了AHDS疾病,更首次在實(shí)驗(yàn)室構(gòu)建出血液與大腦屏障模型?!叭绻覀円恢蓖A粼谏窠?jīng)細(xì)胞的研究階段,不進(jìn)一步突破,我們就永遠(yuǎn)不能識(shí)別AHDS等神經(jīng)性疾病的關(guān)鍵特征。”舒斯塔說。
AHDS是一種只影響男性的罕見精神運(yùn)動(dòng)性疾病。該病由一種能控制甲狀腺激素進(jìn)入大腦的基因產(chǎn)生先天性缺陷引起,缺陷基因使轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白MCT8“失靈”,無法幫助甲狀腺激素穿過血液與大腦屏障。
由于胎兒的血液與大腦屏障在發(fā)育早期就能形成,因此,雖然能從母體獲得大量甲狀腺激素,但這些激素?zé)o法穿越屏障進(jìn)入大腦,從而導(dǎo)致患者一出生就出現(xiàn)認(rèn)知和語言障礙、肌肉萎縮及運(yùn)動(dòng)異常等嚴(yán)重癥狀。隨著年齡增長,患者不得不依靠輪椅生活。
舒斯塔團(tuán)隊(duì)構(gòu)建的血液與大腦屏障模型,不僅能幫助科學(xué)家揭示AHDS的發(fā)病機(jī)理,開發(fā)出減輕AHDS癥狀的藥物,還可用于研究阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等其他神經(jīng)性疾病。(記者聶翠蓉)
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