[科普中國]-“基因剪刀”成功阻止視網(wǎng)膜血管新生

俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術顯示了醫(yī)療應用的潛力。美國研究人員在動物實驗中應用“基因剪刀”成功阻止視網(wǎng)膜血管新生，達到防治視網(wǎng)膜病變的目的。

視網(wǎng)膜血管新生，是指視網(wǎng)膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化，這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網(wǎng)膜脫落，誘發(fā)視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網(wǎng)膜病變、濕性老年性黃斑變性等，都可能引發(fā)視網(wǎng)膜血管新生。

目前主要靠血管內皮生長因子抑制劑類藥物來抑制新血管生長、減輕血管滲漏，但需持續(xù)用藥，還有相當數(shù)量的患者對血管內皮生長因子抑制劑不響應。

美國馬薩諸塞眼耳科醫(yī)院研究人員在新一期英國《自然·通訊》雜志網(wǎng)絡版上報告說，此前研究已知，血管內皮生長因子受體－2在血管新生過程中扮演了重要角色，因此他們此次嘗試以腺相關病毒為載體，對編碼這種受體的基因進行編輯，阻斷眼內病理性的血管新生。

結果顯示，在實驗鼠身上，只需一次腺相關病毒的注射就能完成基因編輯，阻斷了視網(wǎng)膜血管新生。

研究小組說，下一步有望利用這種基因編輯技術開發(fā)出新療法，臨床治療以病理性眼內血管新生為特征的眼部疾病。他們接下來將重點研究這種療法的安全性和有效性。

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